ტორონტოს უნივერსიტეტის მკვლევრებმა გენეტიკური დაავადებების წინააღმდეგ ბრძოლის ახალი, ინოვაციური მიდგომა შეიმუშავეს. ჟურნალ Science-ში გამოქვეყნებული კვლევის მიხედვით, შეიქმნა ახალი თაობის რნმ-თერაპია (RNA), რომელიც უჯრედებს გენეტიკური შეცდომების გამოსწორებასა და ორგანიზმისთვის სასიცოცხლოდ აუცილებელი ცილების წარმოებაში ეხმარება.
ათასობით იშვიათი დაავადების, მათ შორის ცისტური ფიბროზისა და რიგი ნევროლოგიური პათოლოგიების, მთავარი მიზეზი გენეტიკურ კოდში არსებული ე.წ. „ნაადრევი გაჩერების სიგნალია“. ამ შეცდომის გამო, ორგანიზმი საჭირო ცილის შენებას შუა გზაში წყვეტს. შედეგად, უჯრედი ფუნქციას კარგავს და დაავადება ვითარდება. ახალი თერაპია კი უჯრედს ამ სიგნალის უგულებელყოფას აიძულებს, რათა მან ცილის სრულყოფილად წარმოება ბოლომდე მიიყვანოს.
დღემდე არსებული პრაქტიკით, თითოეული იშვიათი მუტაციისთვის ცალკე გენური პრეპარატის შექმნა უკიდურესად რთული, ძვირადღირებული და ხანგრძლივი პროცესი იყო. კანადელი მეცნიერების მიერ შემუშავებული ახალი მიდგომის მთავარი უპირატესობა კი ისაა, რომ ის უნივერსალურია. თერაპიას შეუძლია, ერთი და იმავე გენეტიკური შეცდომით გამოწვეული ათასობით სხვადასხვა დაავადების სამართავად საერთო სტრატეგია შემოგვთავაზოს, რაც მედიცინას საქმეს მნიშვნელოვნად გაუმარტივებს.
ამ შედეგის მისაღწევად მეცნიერებმა ქიმიისა და ბიოლოგიის უახლესი მიღწევები გააერთიანეს. ახალი წამლის უჯრედებამდე უსაფრთხოდ მისატანად მათ მიწოდების სპეციალური სისტემა — ცხიმოვანი ნანონაწილაკები გამოიყენეს. ეს ზუსტად ის ტექნოლოგიაა, რომელმაც კოვიდ-ვაქცინების შემთხვევაში წარმატებით იმუშავა, თუმცა ამჯერად ის ახალი თერაპიის მოთხოვნებს ზუსტად მოერგო.
ტექნოლოგია ლაბორატორიულად უკვე გამოსცადეს მძიმე გენეტიკური დაავადების, ცისტური ფიბროზის მოდელებზე. აღმოჩნდა, რომ ახალი თერაპიის არსებულ მედიკამენტებთან კომბინაციაში გამოყენება საუკეთესო შედეგს იძლევა. ინოვაციური რნმ-ი უჯრედს დაკარგული ცილის წარმოებას აწყებინებს, რის შემდეგაც უკვე ტრადიციული წამალი ამ ცილის გააქტიურებას უზრუნველყოფს.
ექსპერტების შეფასებით, ეს უპრეცედენტო მიგნება გენეტიკური თერაპიების განვითარებას სრულიად ახალ ეტაპზე გადაიყვანს. ახლა მკვლევრები მედიკამენტის მიწოდების ფორმის გამარტივებაზე მუშაობენ. მაგალითად, ფილტვის დაავადებების შემთხვევაში, ტექნოლოგია იძლევა იმის საშუალებას, რომ მომავალში პაციენტებმა ეს თერაპია საავადმყოფოს ნაცვლად სახლის პირობებში, ჩვეულებრივი ინჰალატორის საშუალებით მიიღონ.
წყარო: Science
