Исследователи Университета Торонто разработали новый инновационный подход к борьбе с генетическими заболеваниями. Согласно исследованию, опубликованному в журнале Science, ученые создали РНК-терапию нового поколения, которая помогает клеткам исправлять генетические ошибки и производить жизненно важные для организма белки.
Основной причиной тысяч редких заболеваний, включая муковисцидоз и ряд неврологических патологий, является так называемый «преждевременный стоп-сигнал» в генетическом коде. Из-за этой ошибки организм прекращает производство необходимого белка на полпути. В результате клетка теряет свою функцию и развивается заболевание. Новая терапия заставляет клетки игнорировать этот сигнал, позволяя им полностью завершить производство белка.
До сих пор создание отдельного генного препарата для каждой редкой мутации было чрезвычайно сложным, дорогостоящим и длительным процессом. Главное преимущество нового подхода, разработанного канадскими учеными, заключается в его универсальности. Терапия может предложить единую стратегию для лечения тысяч различных заболеваний, вызванных одной и той же генетической ошибкой, что значительно упростит разработку лекарств.
Для достижения этих результатов ученые объединили новейшие достижения химии и биологии. Чтобы безопасно доставить новый препарат к клеткам, они использовали специальную систему доставки — липидные наночастицы. Именно эта технология успешно применялась при создании вакцин против COVID-19, однако теперь ее адаптировали под требования новой терапии.
Технологию уже испытали в лабораторных моделях муковисцидоза — тяжелого генетического заболевания. Исследователи обнаружили, что наилучшие результаты дает сочетание новой терапии с существующими препаратами. Инновационная РНК-терапия запускает в клетках производство отсутствующего белка, после чего традиционный препарат активирует этот белок.
По оценкам экспертов, это беспрецедентное открытие может вывести разработку генетических методов лечения на совершенно новый уровень. Сейчас исследователи работают над упрощением способа доставки препарата. Например, при заболеваниях легких технология в будущем может позволить пациентам получать такую терапию дома, а не в больнице, с помощью обычного ингалятора.
