Первое клиническое исследование показало, что новый «фотопереключаемый» (Photoswitch) препарат продемонстрировал признаки восстановления светочувствительности у пациентов с тяжелыми повреждениями сетчатки. Ученые из Аделаидского и Вашингтонского университетов успешно провели первое пилотное испытание нового типа препарата на людях. Данный препарат действует на молекулярном уровне и при попадании света заставляет уцелевшие, но утратившие функцию клетки глаза отправлять зрительные сигналы в головной мозг.
Целью исследования был пигментный ретинит — генетическая патология, вызывающая нарушение функции светочувствительных клеток сетчатки и приводящая к прогрессирующей слепоте. На сегодняшний день методы лечения этого заболевания на поздних стадиях крайне ограничены. Ученые обнаружили, что после инъекции малой молекулы в глаз часть поврежденных клеток активизировалась и восстановила способность воспринимать свет даже в условиях, когда нормальные рецепторы были уже полностью утрачены.
По словам руководителя исследования, профессора Роберта Кэссона, в отличие от генной терапии, которая фокусируется на конкретных мутациях, этот подход применим для лечения множества различных форм дегенерации сетчатки и, кроме того, исключает необходимость генетической модификации.
Лечение прошло без осложнений, серьезных побочных эффектов у пациентов зафиксировано не было. Помимо оценки безопасности, были выявлены и первые положительные биологические сигналы. В частности, несколько участников продемонстрировали краткосрочное улучшение при выполнении зрительных тестов, а один из пациентов заметил усиление световосприятия уже через два дня после инъекции. Более того, визуализация головного мозга подтвердила, что после лечения активность в его зрительных зонах повысилась.
Результаты исследования были опубликованы в авторитетном научном журнале Nature Medicine. По словам авторов, несмотря на многообещающие первичные данные, в настоящее время уже проводится более масштабное исследование второй фазы для окончательного подтверждения эффективности медикамента.
