Профессор и исследователь Калифорнийского университета (UCSF) Кеван Шокат получил премию Stephenson Global Prize в размере $1 млн за значительный вклад в исследования рака поджелудочной железы. За этой наградой стоят 16 лет интенсивной научной работы, результатом которой стала разработка революционного препарата против рака поджелудочной железы. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат совсем недавно — в августе.
Препарат дараксонрасиб (торговое название Rasonque), разработанный компанией Revolution Medicines, соучредителем которой является Кеван Шокат, предназначен для взрослых пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, ранее получавших как минимум одну системную терапию.
Последняя фаза клинических испытаний показала впечатляющие результаты: у пациентов с агрессивной формой рака поджелудочной железы новый препарат почти вдвое увеличил продолжительность жизни. Медиана общей выживаемости составила 13,2 месяца по сравнению с 6,7 месяца на фоне химиотерапии.
Как работает новая терапия?
Главной мишенью открытия Шоката является белок KRAS. При наиболее распространённых и смертельно опасных формах рака поджелудочной железы мутированный ген KRAS обнаруживается более чем в 90% случаев и фактически застревает в постоянно «включённом» состоянии. Раковые клетки используют этот молекулярный переключатель, что позволяет им бесконтрольно размножаться.
В течение многих лет учёные считали, что остановить этот процесс невозможно, поскольку ни одна терапевтическая молекула не могла связаться с белком в его «включённом» состоянии. Однако лаборатория Шоката нашла другой подход — исследователи создали молекулу, которая связывается с белком не в активном, а в «выключенном» состоянии. Когда KRAS пытается активироваться и передавать сигналы опухолевым клеткам, препарат не позволяет ему этого сделать и блокирует процесс.
«Этот процесс не произошёл за одну ночь. Увидеть, какие плоды принёс этот прогресс, — настоящее чудо», — отмечает Фрэнк Маккормик, руководитель направления биологии рака Калифорнийского университета.
Для справки, среди основных видов рака рак поджелудочной железы характеризуется самым высоким уровнем смертности и самым низким показателем выживаемости. На ранних стадиях заболевание часто протекает бессимптомно, и через пять лет после постановки диагноза в живых остаются лишь 13% пациентов. Одобрение дараксонрасиба стало одним из наиболее значимых достижений в этой области.
Что касается премии в размере $1 млн, профессор Кеван Шокат планирует полностью направить её на лабораторные исследования и продолжить работу над созданием новых противоопухолевых препаратов.
