Согласно сообщению, опубликованному в авторитетном научном журнале The New England Journal of Medicine, в онкологии зафиксирован потенциально важный прорыв: всего две инфузии генетически модифицированной CAR-T-клеточной терапии привели к полному исчезновению злокачественной опухоли печени — гепатобластомы — у 3-летнего пациента.
CAR-T-клеточная терапия — инновационный метод иммунотерапии, при котором собственные иммунные клетки пациента в лаборатории генетически модифицируют таким образом, чтобы они распознавали и уничтожали раковые клетки. Несмотря на высокую эффективность этого подхода при лечении онкогематологических заболеваний, применение CAR-T-терапии против солидных опухолей до сих пор оставалось серьёзной проблемой.
На момент постановки диагноза у 3-летнего мальчика была обнаружена массивная опухоль в левой доле печени размером 11,2 × 9,6 × 7,1 см, с метастазами в лёгких и предположительным поражением костей. Пациент прошёл три курса химиотерапии и перенёс несколько сложных операций по удалению первичной опухоли и метастазов в лёгких. Однако вскоре заболевание вернулось и стало устойчивым к химиотерапии.
После этого ребёнок был включён в исследование CARE, в рамках которого получил экспериментальное лечение. Учёные генетически модифицировали T-клетки пациента таким образом, чтобы они распознавали глипикан-3 (GPC3) — специфический белок, присутствующий в опухолях печени. Кроме того, в клетки были встроены гены, кодирующие интерлейкин-15 и интерлейкин-21, чтобы повысить их жизнеспособность и способность бороться с опухолью.
Пациент получил две дозы GPC3-CAR T-клеточной терапии. После первой инфузии уровень опухолевого маркера альфа-фетопротеина резко снизился. Через восемь недель после второй дозы компьютерная томография показала полный регресс заболевания — за исключением рубцовой ткани, признаков опухоли больше не обнаруживалось. Через 12 месяцев после лечения ребёнок по-прежнему оставался полностью свободен от заболевания.
По словам детского онколога Дэвида Стеффина из Медицинского колледжа Бейлора в Хьюстоне, этот случай показывает, что при химиорезистентной солидной опухоли можно добиться длительного полного ответа даже в амбулаторных условиях, причём без системной токсичности.
Исследователи подчёркивают, что пока речь идёт об успешном клиническом случае только одного пациента в рамках ранней фазы исследования. Для окончательной оценки безопасности и эффективности метода продолжаются испытания как в Медицинском колледже Бейлора, так и в рамках клинического исследования IMPACT в Детской больнице Сиэтла.
