კლინიკური კვლევების ისტორიაში პირველად, მეცნიერებმა ადამიანის მხედველობის უჯრედების ეპიგენეტიკური „გაახალგაზრდავება“ და მათი ფუნქციის აღდგენა შეძლეს. ბიოტექნოლოგიურმა კომპანია Life Biosciences-მა აშშ-ის ოფთალმოლოგიის აკადემიის ყოველწლიურ შეხვედრაზე გლაუკომის სამკურნალო რევოლუციური თერაპიის, ER-100-ის, კლინიკური კვლევის პირველი ფაზის დამაიმედებელი შედეგები წარადგინა.
ექსპერიმენტული თერაპია ეფუძნება 2012 წლის ნობელის პრემიის ლაურეატის, იაპონელი მეცნიერის, შინია იამანაკას აღმოჩენას უჯრედების რეპროგრამირების (საწყის, ემბრიონულ მდგომარეობაში დაბრუნების) შესახებ. იამანაკა ამისთვის 4 სპეციფიკურ გენს იყენებდა, თუმცა სრულმა რეპროგრამირებამ სიმსივნეების (ტერატომების) განვითარების რისკი აჩვენა.
ჰარვარდის სამედიცინო სკოლის პროფესორმა, დევიდ სინკლერმა და მისმა კოლეგამ, იუანჩენგ ლუმ, მეთოდი შეცვალეს — მათ ამოიღეს კიბოსთან დაკავშირებული მეოთხე გენი და გამოიყენეს მხოლოდ სამი (OCT4, SOX2 და KLF4). ახალი მიდგომის მიზანი უჯრედების ემბრიონულ სტადიამდე დაბრუნება კი არა, მათი იმ მდგომარეობამდე „გადახვევაა“, როცა ისინი ჯანმრთელად და სრულფასოვნად ფუნქციონირებდნენ.
კლინიკური კვლევის პირველი შედეგები
თერაპია მიმართულია ბადურის განგლიური უჯრედებისკენ (RGCs), რომლებიც თვალს თავის ტვინთან აკავშირებენ. გლაუკომის დროს თვალშიგა წნევის გამო ეს კავშირები ზიანდება, რაც მხედველობის შეუქცევად დაკარგვას იწვევს.
კვლევის პირველ ფაზაში ღია კუთხიანი გლაუკომის (OAG) მქონე 3 პაციენტი ჩაერთო. მათ თვალის მინისებრ სხეულში (Intravitreal) ER-100-ის ერთი ინექცია გაუკეთდათ.
-
უსაფრთხოება: 56 დღის თავზე თერაპია სამივე პაციენტმა კარგად გადაიტანა, სერიოზული გვერდითი მოვლენების გარეშე.
-
მხედველობის გაუმჯობესება: მართალია, პირველი ფაზის მთავარი მიზანი უსაფრთხოების დადგენაა, თუმცა სამიდან ორ პაციენტში უკვე დაფიქსირდა მხედველობის ველის მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება — მათ შეძლეს იმ სინათლის წერტილების დანახვა, რომლებსაც თერაპიამდე ვერ ამჩნევდნენ.
იმისათვის, რომ პროცესი სრულად კონტროლირებადი იყოს, მეცნიერებმა უსაფრთხოების უნიკალური მექანიზმი შეიმუშავეს. თვალში შეყვანილი გამაახალგაზრდავებელი გენები თავისთავად არ მუშაობს — მათ გასააქტიურებლად პაციენტებმა 8 კვირის განმავლობაში უნდა მიიღონ ანტიბიოტიკი „დოქსიციკლინი“, რომელიც ერთგვარი „ჩამრთველის“ (on-off switch) როლს ასრულებს. ანტიბიოტიკის მიღების შეწყვეტისთანავე, უჯრედების რეპროგრამირების პროცესიც ჩერდება.
რა იქნება შემდეგ?
მიღებული დადებითი შედეგების საფუძველზე, მონაცემთა უსაფრთხოების მონიტორინგის საბჭომ მკვლევარებს დოზის გასამმაგების (Dose Level 2) რეკომენდაცია მისცა.
თუ მეთოდმა ფართომასშტაბიან კვლევებშიც გაამართლა, ის შეცვლის მიდგომას არა მხოლოდ მხედველობის ნერვის ნეიროპათიების (მათ შორის NAION-ის), არამედ ზოგადად, დაბერებით გამოწვეული სხვა არაერთი დაავადების მიმართ. დევიდ სინკლერის ლაბორატორიას ცხოველებზე ჩატარებულ ექსპერიმენტებში უკვე აქვს დამაიმედებელი შედეგები თავის ტვინის, მუხლის, ზურგისა და ღვიძლის უჯრედების გაახალგაზრდავების კუთხითაც.
წყარო: TIME
