წარმოიდგინეთ გენების სატრანსპორტო სისტემა, რომელიც იმდენად ზუსტია, რომ გენეტიკური მასალა მხოლოდ დეფექტურ უჯრედებში მიაქვს, სხვა სტრუქტურების დაზიანების გარეშე. თავად „გამოსწორების“ პროცესი ხდება წინასწარ შერჩეული დნმ-ის თანმიმდევრობით, ანუ ისეთი გენური ინფორმაციის საშუალებით, რომელიც მიზანმიმართულად ცვლის უჯრედის მოქმედებას და აღადგენს მის ფუნქციას.
ამ კონცეფციას რეალური ტექნოლოგიური სახე მისცეს NIH BRAIN Initiative-ის მეცნიერებმა, რომლებმაც შექმნეს ახალი თაობის გენების სატრანსპორტო სისტემა – უაღრესად სპეციფიკური ვირუსული ტრანსპორტერები, რომლებიც აღჭურვილია სასურველი გენეტიკური გამაძლიერებლებით (enhancers).
ტრანსპორტერის როლს ასრულებენ ადენო-ასოცირებული ვირუსები (AAV), რომლებიც ბიოლოგიური მახასიათებლების საფუძველზე ზუსტად ამოიცნობენ მხოლოდ იმ უჯრედებს, სადაც ჩარევა საჭიროა.
სამიზნე უჯრედში შეღწევის შემდეგ ვირუსი ათავისუფლებს გენეტიკურ მასალას, რომელიც ერწყმის უჯრედის გენომს და იწყებს თერაპიულ მოქმედებას. შედეგად, შესაძლებელი ხდება მეზობელ უჯრედებზე არასასურველი ზემოქმედების თავიდან აცილება.
ჟურნალ Cell-სა და Nature Neuroscience-ში გამოქვეყნებული ეს მიღწევა რადიკალურად ცვლის მიდგომას ისეთი ნეიროდეგენერაციული დაავადებების მიმართ, როგორებიცაა ამიოტროფული გვერდითი სკლეროზი, პარკინსონის დაავადება და ალცჰაიმერი.
დღეს თერაპია აღარ შემოიფარგლება მხოლოდ სიმპტომური მკურნალობით. მისი მიზანი ხდება დეფექტური უჯრედების გენეტიკური კოდის უშუალოდ უჯრედშივე რედაქტირება.
მსგავსმა ტექნოლოგიურმა გარღვევებმა გენური თერაპია ნევროლოგიაში ერთ-ერთ ყველაზე პერსპექტიულ მიმართულებად აქცია და კიდევ უფრო დაგვაახლოვა პერსონალიზებული მედიცინის ეპოქასთან.
