ოსტეოართრიტის მქონე ადამიანებს გენური თერაპია ქრონიკული ტკივილის მართვის ახალ შესაძლებლობას სთავაზობს. სიმპტომების შემსუბუქებასთან ერთად, ის ხანგრძლივ თერაპიულ ეფექტზეა ორიენტირებული.
მეიოს კლინიკის დოქტორ კრისტოფერ ევანსის გუნდი პირველ ფაზაში ოსტეოართრიტის სამკურნალო გენურ თერაპიას იკვლევდა. ეს მეთოდი მუხლის სახსარში “დამცავი” გენის პირდაპირ შეყვანას გულისხმობს. ტრადიციული მკურნალობისგან განსხვავებით, თერაპია საშუალებას აძლევს სახსარს, ხანგრძლივი დროით, თავად გამოიმუშაოს ანთების საწინააღმდეგო ნივთიერებები.
კვლევის დეტალები:
კვლევაში მონაწილეობდა ცხრა პაციენტი, რომელსაც მუხლის ოსტეოართრიტი ჰქონდა. მკვლევრებმა გენი, უსაფრთხო ვირუსის (ადენო-ასოცირებული ვირუსი – AAV) მეშვეობით, დაზიანებულ სახსარში შეიყვანეს. მთავარი მიზანი უსაფრთხოების შეფასება იყო, თუმცა აკვირდებოდნენ მეთოდის ეფექტურობასაც.
დღეს გამოყენებული ინექციები მხოლოდ დროებით ამსუბუქებს ტკივილს, რადგან პრეპარატები სახსარში დიდხანს ვერ ყოვნდება. დოქტორი ევანსი განმარტავს: „გენური თერაპია ამ პრობლემას იმით წყვეტს, რომ სახსრის უჯრედებს აქცევს საკუთარი წამლის „ქარხნებად“. ეს უჯრედები შემდეგ მუდმივად გამოიმუშავებენ ანთების საწინააღმდეგო ცილებს ზუსტად იქ, სადაც საჭიროა.“
ეს თერაპია მიზნად ისახავს ინტერლეიკინ-1-ის (IL-1) ბლოკირებას — ციტოკინის, რომელიც ოსტეოართრიტის დროს იწვევს ანთებას და აჩქარებს ხრტილის დაზიანებას. როდესაც სახსარში შეგვყავს IL-1-ის ბუნებრივი ბლოკერის IL-1Ra-ს გენი, სახსარი თავად იწყებს ანთების შემცირებას.
თერაპია უსაფრთხო აღმოჩნდა და სერიოზული გვერდითი ეფექტები არ დაფიქსირებულა. ამასთან, სახსრის სითხეში IL-1Ra ცილის დონემ მოიმატა და მისი კონცენტრაცია ერთი წლის განმავლობაში შენარჩუნდა. პაციენტებს, ტკივილის შემსუბუქებასთან ერთად, მუხლის ფუნქციაც გაუუმჯობესდათ. მნიშვნელოვანია, რომ ვირუსული ნაწილაკების მხოლოდ მცირე რაოდენობამ შეაღწია სისხლში, რაც მინიმუმამდე ამცირებს არასასურველ სისტემურ ზემოქმედებას.
სამომავლო პერსპექტივა:
თუ ამ შედეგებს მასშტაბური კვლევებიც დაადასტურებს, გენური თერაპია, შესაძლოა, ოსტეოართრიტით დაავადებული მილიონობით ადამიანისთვის გარდამტეხი აღმოჩნდეს. მას შეუძლია შეამციროს ხშირი ინექციების საჭიროება და გადაავადოს ან თავიდან აგვარიდოს სახსრის ჩანაცვლებითი ოპერაცია.
30 წლიანი გამოცდილების შემდეგ, დოქტორმა ევანსმა დააარსა კომპანია (Genascence). მისი მიზანია, კუნთოვანი სისტემის გენური თერაპია პაციენტებისთვის ხელმისაწვდომი გახდეს. FDA-სთან უკვე მიმდინარეობს მოლაპარაკება ფაზა IIb/III კვლევის შესახებ, რომელიც თერაპიის ეფექტურობას უფრო მასშტაბურად შეამოწმებს.
წყარო: Science
