მაინცის იოჰანეს გუტენბერგის უნივერსიტეტში შექმნილი მკურნალობის ახალი მეთოდი პირველი ფაზის კლინიკურ კვლევებს უახლოვდება. მკვლევრები კანის პლასტირს ამზადებენ, რომელიც ორგანიზმს თეოფილინის დაბალ დოზას აწვდის. მისი მიზანია გაფანტული სკლეროზის დროს დაზიანებული მიელინის (ნერვული ბოჭკოების დამცავი გარსის) აღდგენის სტიმულირება.
პროექტმა ელზე კრიონერ-ფრეზენიუსის ფონდის შვილობილი კომპანიისგან, ForTra gGmbH for Research Transfer-ისგან, მხარდაჭერის სახით 1.1 მილიონი ევრო მიიღო. ეს დაფინანსება პლასტირის ფარმაცევტულ დამუშავებასა და საწარმოო პრაქტიკის (GMP) სტანდარტების შესაბამისად ტესტირებისთვის მოსამზადებლად დაიხარჯება.
რატომ არის რემიელინიზაცია მნიშვნელოვანი
გაფანტული სკლეროზი ქრონიკული ანთებითი დაავადებაა, რომლის დროსაც იმუნური სისტემა თავისა და ზურგის ტვინში მიელინს აზიანებს. დღეს არსებული დაავადების მამოდიფიცირებელი თერაპიები ძირითადად ანთებას ამცირებს და რეციდივების ან ახალი დაზიანებების რისკს აქვეითებს.
თუმცა, ჯერჯერობით არ არსებობს დამტკიცებული სამკურნალო საშუალება, რომელიც უკვე დაკარგულ ან დაზიანებულ მიელინს მიზანმიმართულად აღადგენს. ამ პროცესს რემიელინიზაცია ეწოდება. მიუხედავად იმისა, რომ რემიელინიზაციის ხელშეწყობას ნერვული ბოჭკოების გადარჩენისა და პაციენტების გამოჯანმრთელების მხარდაჭერა შეუძლია, ეს მიმართულება მედიცინისთვის კვლავ კომპლექსურ და გადაუჭრელ თერაპიულ გამოწვევად რჩება.
სამეცნიერო იდეა
მაინცის მკვლევართა ჯგუფი, პროფესორ კლერ ჟაკობის ხელმძღვანელობით, მიელინის რეგენერაციას უკვე 20 წელზე მეტია იკვლევს. მეცნიერებმა გამოავლინეს ფერმენტი – ჰისტონდეაცეტილაზა 2 (HDAC2), რომელიც მიელინის აღდგენისთვის აუცილებელ უჯრედულ პროცესებში მონაწილეობს.
ამის შემდეგ მათ შეისწავლეს, შეეძლო თუ არა თეოფილინს (კარგად ნაცნობ პრეპარატს, რომელსაც წარსულში უფრო მაღალი დოზებით ასთმისა და სასუნთქი გზების სხვა დაავადებების სამკურნალოდ იყენებდნენ) HDAC2-ის აქტივობის სტიმულირება. თაგვებზე ჩატარებულმა ექსპერიმენტებმა აჩვენა, რომ თეოფილინის დაბალი დოზები HDAC2-ის გაზრდილ აქტივობასა და მიელინის ეფექტურ აღდგენასთან იყო დაკავშირებული. თუმცა, ეს შედეგები ჯერჯერობით მხოლოდ პრეკლინიკურია.
რატომ მაინცდამაინც პლასტირი?
მკვლევართა მიზანია, ორგანიზმმა თეოფილინის მცირე ოდენობა რამდენიმე დღის განმავლობაში უწყვეტად მიიღოს. ამისთვის მათ სპეციალური ტრანსდერმალური პლასტირი შექმნეს, რომელიც პრეპარატს კანის გავლით აწვდის.
ტრადიციულ, პერიოდულ დოზირებასთან შედარებით, პლასტირი უზრუნველყოფს პრეპარატის დაბალი და სტაბილური კონცენტრაციის შენარჩუნებას. გარდა ამისა, ის პრაქტიკული საშუალებაა იმის შესასწავლად, შესაძლებელია თუ არა რემიელინიზაციის სტიმულირებისთვის საჭირო დოზის ორგანიზმისთვის უსაფრთხოდ მიწოდება.
უახლოეს პერიოდში პლასტირი გერმანულ მწარმოებელს გადაეცემა, რათა მოხდეს მისი ოპტიმიზაცია და GMP (სათანადო საწარმოო პრაქტიკის) სტანდარტების შესაბამისად დამზადება. აღნიშნული სტანდარტების დაცვა კი მკაცრი და აუცილებელი წინაპირობაა იმისათვის, რომ სამკურნალო საშუალების კვლევა ადამიანებზე დაიწყოს.
რას შეისწავლის პირველი კვლევა
მაინცის საუნივერსიტეტო სამედიცინო ცენტრში დაგეგმილ I ფაზის კვლევაში მონაწილეობას ჯანმრთელი მოხალისეები მიიღებენ. კვლევის ძირითადი ამოცანებია იმის გარკვევა, თუ:
რამდენად მყარად ეკვრის პლასტირი კანს;
რამდენად კარგად იტანენ მას მონაწილეები;
თეოფილინის რა ოდენობა აღწევს კანში;
უზრუნველყოფს თუ არა მიწოდების სისტემა პრეპარატის საჭირო კონცენტრაციას.
ეს ფაზა არ ისახავს მიზნად იმის დადგენას, აღადგენს თუ არა პლასტირი დაზიანებულ მიელინს ან მოუტანს თუ არა რეალურ სარგებელს გაფანტული სკლეროზის მქონე პაციენტებს. ჯანმრთელ მოხალისეებზე ტესტირება მხოლოდ უსაფრთხოებისა და პრეპარატის მიწოდების პირველადი ეტაპია და არა ადამიანებში ეფექტიანობის შემსწავლელი ფართომასშტაბიანი კვლევა.
მხოლოდ მოგვიანებით, გაფანტული სკლეროზის მქონე პაციენტებზე ჩატარებულ კონტროლირებად კვლევებს შეუძლია განსაზღვროს, უწყობს თუ არა ხელს ეს მიდგომა რემიელინიზაციას, აუმჯობესებს თუ არა ფუნქციებს და გააჩნია თუ არა უსაფრთხოების მისაღები პროფილი.
პროექტის მნიშვნელობა მის თერაპიულ მიზანში მდგომარეობს: ანთების კონტროლთან ერთად, ისეთი მკურნალობის შეთავაზება, რომელიც მიელინის არსებული დაზიანების აღდგენაზეა გათვლილი. მიიღწევა თუ არა ეს მიზანი პაციენტებში, კვლევის მომდევნო ეტაპების უმნიშვნელოვანეს საკითხად რჩება.
წყარო: Johannes Gutenberg-Universität mainz
