Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило совершенно новый тип революционного препарата для лечения рака. Речь идет о первой в истории PROTAC-терапии под названием vepdegestrant (торговое наименование Veppanu), которая открывает перед пациентами инновационные возможности в борьбе с раком молочной железы.
Новое лекарственное средство, разработанное компаниями Arvinas и Pfizer, предназначено для взрослых пациентов. Оно применяется при специфических, запущенных или метастатических формах рака молочной железы, рост которых стимулируется сигналами эстрогеновых рецепторов. Препарат представлен в пероральной форме (таблетки), и пациентам достаточно принимать его всего один раз в день.
Большинство традиционных медикаментов просто блокируют вызывающие болезнь белки (протеины), однако PROTAC-технология работает совершенно иначе. Этот метод использует естественные механизмы клетки для физического расщепления и уничтожения вредных белков, ответственных за развитие опухоли. Именно это делает новую терапию одним из самых перспективных направлений в онкологии.
За этой революционной технологией стоит профессор и химик Йельского университета Крейг Крюс. Он начал работу над деградацией (расщеплением) белков еще 25 лет назад. А десять лет назад основал биотехнологическую компанию Arvinas, чтобы превратить лабораторные исследования в реальное, доступное для пациентов лекарство.
Интересно, что первоначальные исследования ученого были направлены на блокирование расщепления белков, на основе чего был создан другой, уже одобренный препарат против рака крови. Однако со временем он заинтересовался противоположным подходом — возникла идея создать механизм, который направлял бы «проблемные протеины» прямиком в естественную систему утилизации клетки, что в конечном итоге привело к развитию PROTAC-технологии.
Официальное одобрение первой PROTAC-терапии знаменует собой начало новой эры в фармакологии. Этот прецедент открывает путь к использованию данной технологии не только против различных форм рака, но и против таких сложных заболеваний, как нейродегенеративные патологии и деменция.
В настоящее время десятки фармацевтических компаний по всему миру уже работают над созданием препаратов, основанных на схожем принципе. Успех нового лекарства еще раз подтверждает, насколько огромное значение имеют фундаментальные научные исследования, которые спустя десятилетия превращаются в реальный шанс на спасение миллионов жизней.
