გაფანტული სკლეროზით დაავადებული 49 წლის ჯან ჯანიშ-ჰანზლიკისთვის ყოველდღიური ცხოვრება ნამდვილ გამოწვევად იქცა. პროგრესირებადი სიმპტომების გამო მან აქტიური საექთნო საქმიანობა ოფისის სამუშაოზე გაცვალა და ხშირი ვარდნების შიშით შვილიშვილების ხელში აყვანასაც კი ერიდებოდა. გამომდინარე იქედან, რომ საუკეთესო მედიკამენტებმაც კი ვერ შეამსუბუქეს მისი მდგომარეობა, ჯანმა ნებრასკის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრს (UNMC) მიმართა, სადაც CAR T უჯრედული თერაპიის ექსპერიმენტული კურსი ჩაუტარდა.
ტექნოლოგია, რომელიც თავდაპირველად სიმსივნის გასანადგურებლად შეიქმნა, დღეს უკვე ასობით კლინიკურ კვლევაში გამოიყენება ისეთი აუტოიმუნური პათოლოგიების წინააღმდეგ, როგორებიცაა გაფანტული სკლეროზი, მგლურა და ვასკულიტი. მეთოდის არსი პაციენტის საკუთარი იმუნური უჯრედების რეპროგრამირებაში მდგომარეობს; მეცნიერები იმედოვნებენ, რომ CAR T თერაპია შეძლებს მიზანმიმართულად ინადიროს და გაანადგუროს ის უჯრედები, რომლებიც შეცდომით ორგანიზმის ჯანმრთელ ქსოვილებს ესხმიან თავს, რითაც იმუნურ სისტემას საწყის, ჯანსაღ მდგომარეობაში დააბრუნებს.
სწორედ დონორის უჯრედებზე ბაზირებული ეს ინოვაციური თერაპია ჩაუტარდა ნებრასკელ ჯან ჯანიშ-ჰანზლიკს 2025 წელს. პროცედურამ ყოველგვარი გართულებების გარეშე ჩაიარა; ინფუზიიდან რამდენიმე თვეში პაციენტს მხედველობის გაორება გაუქრა, მალე კი ყოველდღიურ ცხოვრებაში ხელჯოხზეც უარი თქვა. მკურნალობიდან თითქმის ერთი წლის შემდეგ, იგი აღარ ეცემა, დაძლია ქრონიკული დაღლილობა და სრულფასოვან, აქტიურ ცხოვრებას დაუბრუნდა. მართალია, გარკვეული სიმპტომები კვლავ ფიქსირდება, თუმცა ჯანიშ-ჰანზლიკი მიღებული შედეგით უზომოდ მადლიერია.
მიუხედავად დიდი პოტენციალისა, იმუნური სისტემის ხელახალი პროგრამირება სერიოზულ რისკებთან არის დაკავშირებული. ონკოლოგიურ პრაქტიკაში ამ მიდგომამ ადრეულ ეტაპზე სიცოცხლისთვის საშიში გვერდითი მოვლენები – მწვავე ანთებითი პროცესები და ნევროლოგიური დარღვევები გამოიწვია, ხოლო FDA აუტომუნური პაციენტების შემთხვევაში დამატებით აფრთხილებს მედიკოსებს „არაპროგნოზირებადი გრძელვადიანი ტოქსიკურობის“ შესახებ, რაც პარკინსონისა და მეორეული, უშუალოდ მოდიფიცირებული უჯრედებისგან გამოწვეული კიბოს განვითარების ალბათობასაც გულისხმობს.
უსაფრთხოების გასაუმჯობესებლად და ფინანსური ბარიერების დასაძლევად, მეცნიერები უკვე მუშაობენ ახალი თაობის ტექნოლოგიებზე. მაგალითად, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტში დნმ-ის ნაცვლად მოკლევადიან მატრიცულ რნმ-ს (mRNA) ტესტავენ, რაც უჯრედების ორგანიზმში ხანგრძლივად დარჩენას და, შესაბამისად, მეორეული კიბოს რისკს პრაქტიკულად აქრობს. პარალელურად, შანხაის უნივერსიტეტში მუშაობენ უჯრედების ინდივიდუალური ინჟინერიის გაიაფებაზე- ე.წ. „პირდაპირ დახლიდან“ (off-the-shelf) მეთოდით, ჯანმრთელი დონორის უჯრედების ბაზაზე, გენეტიკური შეუთავსებლობის ბლოკირებით, ერთი დონორის სისხლით 1000-ზე მეტი პაციენტის მკურნალობა ხდება შესაძლებელი.
წყარო: MedicalXpress
