Для 49-летней Джан Джаниш-Ханзлик, страдающей рассеянным склерозом, повседневная жизнь превратилась в настоящее испытание. Из-за прогрессирующих симптомов ей пришлось оставить активную сестринскую практику и перейти на офисную работу, а из-за страха частых падений она даже избегала брать на руки внуков. Поскольку даже самые лучшие медикаменты не приносили облегчения, Джан обратилась в Медицинский центр Университета Небраски (UNMC), где прошла экспериментальный курс CAR-T-клеточной терапии.
Технология, изначально разработанная для уничтожения раковых опухолей, сегодня применяется в сотнях клинических исследований против таких аутоиммунных патологий, как рассеянный склероз, волчанка и васкулит. Суть метода заключается в репрограммировании собственных иммунных клеток пациента; ученые надеются, что CAR-T-терапия сможет целенаправленно выслеживать и уничтожать клетки, которые по ошибке атакуют здоровые ткани организма, тем самым возвращая иммунную систему в исходное, здоровое состояние.
Именно эту инновационную терапию, основанную на донорских клетках, жительница Небраски Джан Джаниш-Ханзлик прошла в 2025 году. Процедура завершилась без каких-либо осложнений; через несколько месяцев после инфузии у пациентки исчезло двоение в глазах, а вскоре она полностью отказалась от трости в повседневной жизни. Спустя почти год после лечения она больше не падает, победила хроническую усталость и вернулась к полноценной, активной жизни. Хотя некоторые симптомы все еще сохраняются, Джаниш-Ханзлик безмерно благодарна за достигнутый результат.
Несмотря на огромный потенциал, перепрограммирование иммунной системы сопряжено с серьезными рисками. В онкологической практике этот подход на ранних этапах вызывал опасные для жизни побочные эффекты — острые воспалительные процессы и неврологические нарушения. Кроме того, FDA дополнительно предупреждает медиков о «непредсказуемой долгосрочной токсичности» в случае аутоиммунных пациентов, что включает вероятность развития болезни Паркинсона и вторичного рака, вызванного непосредственно модифицированными клетками.
Для повышения безопасности и преодоления финансовых барьеров ученые уже работают над технологиями нового поколения. Например, в Университете Северной Каролины вместо ДНК тестируют короткоживущую матричную РНК (мРНК), что практически исключает длительное пребывание клеток в организме и, следовательно, риск развития вторичного рака. Параллельно в Шанхайском университете работают над удешевлением индивидуальной инженерии клеток: метод «прямо с полки» (off-the-shelf) на основе клеток здорового донора с блокировкой генетической несовместимости позволяет лечить более 1000 пациентов с использованием крови всего одного донора.
