კალიფორნიის უნივერსიტეტის (UCSF) პროფესორმა და მკვლევარმა კევან შოკატმა პანკრეასის კიბოს კვლევაში შეტანილი უდიდესი წვლილისთვის 1 მილიონი დოლარის ოდენობის სტიფენსონის გლობალური პრემია (Stephenson Global Prize) მიიღო. ჯილდოს უკან 16-წლიანი დაუღალავი სამეცნიერო შრომა დგას, რომლის შედეგადაც პანკრეასის კიბოს საწინააღმდეგო რევოლუციური პრეპარატი შეიქმნა. აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) მედიკამენტს ავტორიზაცია სულ ახლახან, აგვისტოში მიანიჭა.
პრეპარატი დარაქსონრასიბი (ბრენდული სახელწოდებით Rasonque), რომელიც კევან შოკატის თანადაფუძნებულმა კომპანიამ, Revolution Medicines-მა შექმნა, მეტასტაზური პანკრეასის ადენოკარცინომის მქონე ზრდასრული პაციენტებისთვისაა განკუთვნილი (მათთვის, ვისაც მანამდე უკვე აქვს გავლილი მინიმუმ ერთი სისტემური თერაპია).
კლინიკური ცდების ბოლო ფაზამ შთამბეჭდავი შედეგები აჩვენა: პანკრეასის კიბოს აგრესიული ფორმის მქონე პაციენტებში ახალმა წამალმა სიცოცხლის ხანგრძლივობა თითქმის გააორმაგა. ქიმიოთერაპიის 6.7-თვიან მაჩვენებელთან შედარებით, ახალმა თერაპიამ პაციენტთა სიცოცხლის ხანგრძლივობა 13.2 თვემდე გაზარდა.
როგორ მუშაობს ახალი თერაპია?
შოკატის აღმოჩენის მთავარი სამიზნე KRAS ცილაა. პანკრეასის სიმსივნის ყველაზე გავრცელებულ და მომაკვდინებელ ფორმებში (შემთხვევათა 90%-ზე მეტში) მუტირებული KRAS გენი, ფაქტობრივად, მუდმივად „ჩართულ“ მდგომარეობაში იჭედება. სიმსივნური უჯრედები ამ გადამრთველს იტაცებენ და უკონტროლოდ მრავლდებიან.
წლების განმავლობაში მეცნიერებს მიაჩნდათ, რომ ამ პროცესის შეჩერება შეუძლებელი იყო, რადგან „ჩართულ“ ცილასთან დაკავშირებას ვერცერთი თერაპიული მოლეკულა ვერ ახერხებდა. მაგრამ, შოკატის ლაბორატორიამ განსხვავებული გზა იპოვა — მათ შექმნეს მოლეკულა, რომელიც ცილას „გამორთულ“ მდგომარეობაში უკავშირდება. როგორც კი KRAS გააქტიურებას და სიმსივნის უჯრედებისკენ სიგნალის გაგზავნას ცდილობს, პრეპარატი მას ამის საშუალებას აღარ აძლევს და ბლოკავს.
„ეს პროცესი ერთ ღამეში არ მომხდარა. იმის დანახვა, თუ რა ნაყოფი გამოიღო ამ პროგრესმა, საოცრებაა“, — აღნიშნავს კალიფორნიის უნივერსიტეტის სიმსივნური ბიოლოგიის მიმართულების ხელმძღვანელი, ფრენკ მაკკორმიკი.
ცნობისთვის, პანკრეასის კიბოს ყველა ძირითად სიმსივნეს შორის სიკვდილიანობის ყველაზე მაღალი და გადარჩენის ყველაზე დაბალი მაჩვენებელი აქვს — დაავადება ადრეულ ეტაპზე უსიმპტომოდ მიმდინარეობს და დიაგნოზის დასმიდან 5 წლის შემდეგ პაციენტთა მხოლოდ 13% რჩება ცოცხალი. დარაქსონრასიბის დამტკიცება ამ მიმართულებით ერთ-ერთი ყველაზე დიდი მიღწევაა.
რაც შეეხება 1-მილიონიან პრემიას, პროფესორი კევან შოკატი მის სრულად ლაბორატორიულ კვლევებში დაბრუნებას და სიმსივნის საწინააღმდეგო სხვა ახალ წამლებზე მუშაობის გაგრძელებას გეგმავს.
წყარო: bizjournals
