ათწლეულების განმავლობაში, მეცნიერება დაბერებასა და მასთან დაკავშირებულ დეგენერაციულ დაავადებებს, როგორიცაა, მაგალითად, მხედველობის დაკარგვა, გარდაუვალ მდგომარეობად განიხილავდა. თუმცა, ამერიკული ბიოტექნოლოგიური კომპანიის, Life Biosciences-ის, მიერ შემუშავებულმა ეპიგენეტიკურმა თერაპიამ გაბატონებული შეხედულებები რადიკალურად შეცვალა.
Life Biosciences-ის მეცნიერებმა უარი თქვეს დაავადების სიმპტომების მხოლოდ დროებით შეჩერებაზე და მიზნად უჯრედების ფუნქციური ასაკის გაახალგაზრდავება დაისახეს. სწორედ ამ მიზნით შეიქმნა ER-100, რევოლუციური ბიოტექნოლოგიური თერაპია, რომელიც უჯრედების დაბერების პროცესს აჩერებს და დაზიანებული ნერვული ქსოვილის სრულად აღდგენას ცდილობს.
ამ ახალი ეპიგენეტიკური თერაპიის, ER-100-ის მთავარი მიზანი გლაუკომითა და მხედველობის ნერვის დეგენერაციული დაავადებებით გამოწვეული შეუქცევადი სიბრმავის განკურნება და მხედველობის სრულფასოვანი რეგენერაციაა.
მიმდინარე წლის იანვრის ბოლოს Life Biosciences-მა ოფიციალურად მიიღო აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციის თანხმობა ER-100-ის ადამიანებზე კლინიკური ტესტირებების ჩასატარებლად. FDA-ს ამ ისტორიული გადაწყვეტილების შემდეგ, პროცესი პრაქტიკულ ეტაპზე გადავიდა და კვლევა, რომელიც ეპიგენეტიკური თერაპიის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შეფასებას გულისხმობს, მარტის თვიდან უკვე დაიწყო.
კვლევა ამჟამად იმყოფება „Not yet recruiting“ ეტაპზე, რაც ნიშნავს, რომ მიუხედავად FDA-ს თანხმობისა, სამეცნიერო გუნდი ჯერ კიდევ საბოლოო მოსამზადებელ პროცედურებს გადის, პაციენტებზე ექსპერიმენტების დაწყებამდე.
რა არის ER-100 და როგორ მუშაობს მისი მექანიზმი?
ER-100 სრულიად ახალი თაობის ბიოტექნოლოგიაა. მისი მოქმედების მექანიზმი ეფუძნება უჯრედის ფუნქციური მდგომარეობის ნაწილობრივ გადაპროგრამებას. დაბერების პროცესში უჯრედებში გროვდება ეპიგენეტიკური მარკერები ანუ მოლეკულური ცვლილებები, რომლებიც დნმ-ის კოდს არ ცვლიან, თუმცა გავლენას ახდენენ იმაზე, თუ რომელი გენები აქტიურდებიან და რა თანმიმდევობით. დროთა განმავლობაში ეს ცვლილებები გენების ნორმალურ რეგულაციას არღვევს, რის შედეგადაც უჯრედები თანდათან კარგავენ ჯანსაღი ფუნქციონირების უნარს. ER-100-ის მიზანია ამ ეპიგენეტიკური დარღვევების ნაწილობრივ კორექცია და უჯრედის უფრო ახალგაზრდული, ფუნქციურად აქტიური მდგომარეობის აღდგენა.
ER-100 ამ დარღვევებს შემდეგი მექანიზმით ასწორებს: უსაფრთხო ვირუსული გადამტანის (AAV) საშუალებით ის უჯრედს აწვდის ინსტრუქციას სამი სპეციალური ცილის (OSK) გამოსამუშავებლად. თავის მხრივ, ეს ცილები უჯრედს ასუფთავებენ დაგროვილი მავნე მარკერებისგან და მას პირვანდელ, ფუნქციურად აქტიურ მდგომარეობას უბრუნებენ. მნიშვნელოვანია აღინიშნოს, რომ ER-100 არ ცვლის და არ აზიანებს პაციენტის დნმ-ის კოდს და არ გარდაქმნის უჯრედს სხვა ტიპად.
პრეკლინიკური კვლევის შედეგები
ER-100-ის ადამიანებზე კლინიკური კვლევების დაწყებამდე, პრეკლინიკურმა ეტაპმა დამაჯერებელი შედეგები აჩვენა, რაც ძირითადად თაგვების მოდელებზე ჩატარებულ ექსპერიმენტებს ეფუძნებოდა. მეცნიერებმა დაამტკიცეს, რომ OSK ფაქტორების (Oct4, Sox2, Klf4) მეშვეობით შესაძლებელია უჯრედების ეპიგენეტიკური პროფილის ნაწილობრივი გადაპროგრამება.
კვლევებმა დაადასტურა, რომ ამ მეთოდით დაზიანებული მხედველობის ნერვის აქსონების ხელახალი ზრდა და უჯრედული „ბიოლოგიური საათის“ უკან დაბრუნება რეალურად შესაძლებელია. ყველაზე მნიშვნელოვანი აღმოჩენა ის იყო, რომ ამ პროცესს არ მოჰყოლია სიმსივნური პროცესების განვითარება. ეს ერთ-ერთ მთავარ რისკად მოიაზრებოდა.
საბოლოო ჯამში, მეცნიერები ფოკუსირდნენ მხედველობის დაკარგვის გამომწვევი დეგენერაციული დაავადებების, კერძოდ, გლაუკომის განკურნებაზე. ექსპერიმენტის მიხედვით, თაგვებს მხედველობის სიმახვილე და რეაქცია ვიზუალურ სტიმულებზე მნიშვნელოვნად გაუუმჯობესდათ. ყოველივე ეს მიუთითებს, რომ უჯრედულ დონეზე მიღწეული გაახალგაზრდავება მხედველობის ნერვის ფიზიოლოგიური ფუნქციის აღდგენაზე პირდაპირ აისახა.
კვლევის შედეგები გახდა მთავარი საფუძველი იმისა, რომ FDA-მ Life Biosciences-ს ადამიანებზე ტესტირების უფლება მისცა, რადგან დადასტურდა ჰიპოთეზა: ეპიგენეტიკური თერაპია რეალურად აღადგენს დაზიანებულ ნერვულ ქსოვილს.
რატომ იყო ასეთი მნიშვნელოვანი FDA-ს დასტური?
FDA-ს მიერ გაცემული ნებართვა კლინიკური კვლევების დაწყებაზე არის გადამწყვეტი ეტაპი, რომელიც ადასტურებს, რომ ეპიგენეტიკურმა თერაპიამ გაიარა პრეკლინიკური უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის მკაცრი შეფასება და მზადაა ადამიანებზე შესამოწმებლად.
ეს დასტური ფაქტობრივად წარმოადგენს მეცნიერული სანდოობის ნიშანს, რადგან FDA-ს სტანდარტები მსოფლიოში ყველაზე მკაცრად მიიჩნევა. შტატები ამ მექანიზმით იცავს პაციენტებს დაუდასტურებელი ან პოტენციურად საზიანო სამედიცინო ჩარევებისგან და ლეგალურ საფუძველს აძლევს ისეთი ინოვაციური პროექტების პრაქტიკულ რეალიზებას, როგორიც Life Biosciences-ის პროექტია.
კლინიკური კვლევების მნიშვნელობა და სამომავლო პერსპექტივები
