ჟურნალ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული ახალი კვლევის თანახმად, მედიკამენტების მიმართ რეზისტენტული ეპილეფსიის მქონე სამ პაციენტში ექსპერიმენტულმა გენურმა თერაპიამ ყოველთვიური შეტევების რაოდენობა 90%-ზე მეტით შეამცირა.
ინოვაციური მეთოდი, რომელიც ქემოგენეტიკის სახელითაა ცნობილი, პირდაპირ ტვინში შეყვანილ გენურ ვირუსებსა და სპეციფიკურ მედიკამენტს აერთიანებს. ტრადიციული გენური თერაპიებისგან განსხვავებით, ეს მიდგომა ექიმებს საშუალებას აძლევს, მკურნალობის სიძლიერე მედიკამენტის დოზით დაარეგულირონ.
კლინიკური კვლევის მონაწილეები, რომლებსაც ეპილეფსია 10-25 წლის წინ დაუდგინდათ და მინიმუმ ორი მედიკამენტის მიმართ რეზისტენტობა ჰქონდათ განვითარებული, თვეში საშუალოდ ორიდან ოთხ შეტევამდე განიცდიდნენ. დაავადების წყარო მათ შემთხვევაში ჰიპოკამპის სკლეროზი (ნაწიბუროვანი ქსოვილი ტვინის ჰიპოკამპის ერთ მხარეს) იყო.
პეკინის დედაქალაქის სამედიცინო უნივერსიტეტის (Capital Medical University) ნეიროქირურგის, იან დაის ხელმძღვანელობით, მეცნიერებმა ადენო-ასოცირებული ვირუსი 9 (AAV9) გამოიყენეს. ამ ვირუსის მეშვეობით დაზიანებულ უბანში სპეციალურად ინჟინერირებული გენი შეიყვანეს. ეს გენი ექსაიტატორულ (აგზნებად) ნეირონებს ისეთი რეცეპტორების გამომუშავებას ავალებს, რომლებიც კონკრეტულ მედიკამენტს, კლოზაპინს უკავშირდება. კლოზაპინი კი ერთგვარი „ჩამრთველის“ როლს ასრულებს — ის აქტიურებს რეცეპტორებს და სამიზნე ნეირონების აქტივობას თრგუნავს, რითაც შეტევის გამომწვევ ანომალიურ ელექტრულ იმპულსებს აჩერებს.
ოპერაციიდან ორი კვირის შემდეგ პაციენტებმა ყოველ რვა საათში კლოზაპინის დაბალი დოზის მიღება დაიწყეს. დაახლოებით ორ თვეში ორ პაციენტს შეტევების თვიური მაჩვენებელი 4.5-დან 0.5-მდე შეუმცირდა, მესამეს კი 4-დან სრულად 0-მდე. აღსანიშნავია, რომ როდესაც ერთ-ერთმა პაციენტმა კლოზაპინის მიღება დაუგეგმავად შეწყვიტა, მას შეტევა ორჯერ გაუმეორდა, მაგრამ წამლის აღდგენისთანავე ეს პროცესი ისევ შეჩერდა.
ლონდონის საუნივერსიტეტო კოლეჯის (UCL) ნევროლოგი, მეთიუ უოკერი მიღწევას შთამბეჭდავად აფასებს, მაგრამ გარკვეულ სიფრთხილეს იჩენს. მისი თქმით, კვლევა მცირემასშტაბიანი იყო და საკონტროლო ჯგუფი არ ჰყავდა. გარდა ამისა, ექსპერტი ყურადღებას ამახვილებს ანტიფსიქოზური პრეპარატის, კლოზაპინის გრძელვადიანი გამოყენების რისკებზე, რადგან მაღალმა დოზებმა, შესაძლოა, გულ-სისხლძარღვთა სისტემის პრობლემები გამოიწვიოს.
“სამომავლოდ, იმედი გვაქვს, რომ ამ ტიპის მკურნალობისთვის უკეთესი მედიკამენტები შეიქმნება”, — აღნიშნავს უოკერი.
კვლევის ავტორები განმარტავენ, რომ ვინაიდან თერაპია უშუალოდ ტვინში შეჰყავთ, საჭირო ვირუსული დოზა გაცილებით მცირეა, რაც მძიმე იმუნური რეაქციების რისკს მინიმუმამდე ამცირებს.
სან-დიეგოს კალიფორნიის უნივერსიტეტის (UC San Diego) ნევროლოგის, ოლივია კიმ-მაკმანუსის შეფასებით, მიუხედავად იმისა, რომ ახალი გენური თერაპია ქირურგიულ ჩარევას საჭიროებს, ის ბევრად ნაკლებად ტრავმულია, ვიდრე მედიკამენტების მიმართ რეზისტენტული ეპილეფსიის მართვის დღემდე არსებული ალტერნატივები (მაგალითად, შეტევის გამომწვევი ტვინის უბნის ამოკვეთა ან ლაზერით განადგურება). მეცნიერები მიიჩნევენ, რომ ქირურგიისა და გენური თერაპიის ეს უნიკალური კომბინაცია განუკურნებელი ნევროლოგიური დაავადებების მართვაში სრულიად ახალ პერსპექტივებს აჩენს.
წყარო: Nature
