თანამედროვე მედიცინა უდიდესი აღმოჩენის ზღურბლზე დგას, რამაც შესაძლოა სამუდამოდ შეცვალოს გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების მკურნალობისა და პრევენციის მიდგომები. ჟურნალ New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული ახალი კვლევის მიხედვით, მეცნიერებმა შეიმუშავეს ერთჯერადი გენური თერაპია, რომელსაც სისხლში მავნე ქოლესტერინის დონის რეკორდულად, 62 პროცენტამდე შემცირება შეუძლია. ეს ექსპერიმენტული მკურნალობა, რომელიც VERVE-102-ის სახელით არის ცნობილი, იმედის მომცემი წინგადადგმული ნაბიჯია მილიონობით ადამიანისთვის, ვისაც აქამდე ქოლესტერინის კონტროლისთვის მედიკამენტების მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მიღება უწევდა.
ინოვაციური თერაპიის მუშაობის პრინციპი ღვიძლში არსებული კონკრეტული გენის, PCSK9-ის სამუდამოდ გათიშვას ეფუძნება, რომელიც სისხლში ქოლესტერინის ბალანსს არეგულირებს. მკურნალობისას უახლესი და მაღალი სიზუსტის გენური ინჟინერიის ტექნოლოგია გამოიყენება, რასაც მეცნიერები ბაზურ რედაქტირებას უწოდებენ. კვლევის ადრეულ ეტაპზე მონაწილეობა 35-მა პაციენტმა მიიღო, რომლებსაც ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემია აწუხებდათ. (გენეტიკური დარღვევა, რომელიც ახალგაზრდა ასაკიდანვე იწვევს ქოლესტერინის საშიშად მაღალ დონეს და ზრდის გულის ნაადრევი დაავადებების რისკს).
სპეციალისტებმა დაადგინეს, რომ თერაპიის ეფექტურობა პირდაპირ კავშირშია დოზირებასთან და ყველაზე მაღალი დოზის მიღებისას პაციენტებში მავნე ქოლესტერინის მაჩვენებელი საშუალოდ 62 პროცენტით დაეცა. რაც მთავარია, ეს ეფექტი საკმაოდ ხანგრძლივი აღმოჩნდა, რადგან მონაწილეთა დიდ ნაწილში ქოლესტერინის დაბალი დონე მინიმუმ ერთი წლის განმავლობაში სტაბილურად შენარჩუნდა. მედიკოსების განცხადებით, თუკი აღნიშნული შედეგები უფრო ფართომასშტაბიანი კვლევებითაც დადასტურდება, მედიცინა მიიღებს ეფექტურ იარაღს გულის შეტევებისა და ინსულტების წინააღმდეგ, რომლებიც ხშირად სწორედ სისხლძარღვების დაცობის შედეგია.
კლინიკური ცდების პირველ ფაზაში მკურნალობის უსაფრთხოებასთან დაკავშირებით რაიმე სერიოზული შეშფოთება ან გვერდითი მოვლენა არ გამოვლენილა. ფარმაცევტული კომპანია Eli Lilly, რომელიც ამ პროექტის უკან დგას, უკვე გეგმავს კვლევის მეორე ფაზის დაწყებას, რათა კიდევ უფრო დეტალურად შეისწავლოს გენური თერაპიის გრძელვადიანი უსაფრთხოება და ეფექტურობა. წარმატების შემთხვევაში, ეს მიდგომა მილიონობით ადამიანს გაათავისუფლებს ყოველდღიური აბების მიღების ვალდებულებისგან და კარდიოლოგიაში ნამდვილ რევოლუციას მოახდენს.
