ჟურნალ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული ახალი ანგარიშის თანახმად, CAR T-უჯრედოვანი თერაპიის მხოლოდ ორმა დოზამ 3 წლის ბავშვში ღვიძლის ავთვისებიანი სიმსივნე (ჰეპატობლასტომა) სრულად გააქრო.
CAR T-უჯრედოვანი თერაპია იმუნოთერაპიის ინოვაციური მეთოდია, რომლის დროსაც პაციენტის საკუთარ იმუნურ უჯრედებს ლაბორატორიულად აპროგრამებენ, რათა მათ კიბოს უჯრედები ამოიცნონ და გაანადგურონ. მიუხედავად იმისა, რომ აღნიშნული მეთოდი მაღალ ეფექტურობას ავლენს სისხლის ონკოლოგიური დაავადებების დროს, სოლიდური (მკვრივი) სიმსივნეების მკურნალობაში მისი გამოყენება აქამდე სერიოზულ გამოწვევა იყო.
3 წლის ბიჭს დიაგნოზის დასმისას ღვიძლის მარცხენა წილში მასიური სიმსივნე (11.2 × 9.6 × 7.1 სმ) აღენიშნებოდა, მეტასტაზებით ფილტვებში და სავარაუდოდ ძვლებშიც. პაციენტმა ქიმიოთერაპიის სამი კურსი და პირველადი სიმსივნისა თუ ფილტვის მეტასტაზების მოსაშორებლად რამდენიმე რთული ოპერაცია გადაიტანა, მაგრამ დაავადება მალევე დაბრუნდა და ქიმიორეზისტენტული გახდა.
ამის შემდეგ ბავშვი ჩართეს კლინიკურ კვლევაში (CARE study), სადაც მან ექსპერიმენტული მკურნალობა გაიარა. მეცნიერებმა პაციენტის T-უჯრედები ისე შეცვალეს, რომ მათ ღვიძლის სიმსივნეებში არსებული სპეციფიკური ცილა — გლიპიკან-3 (GPC3) ამოეცნოთ. ამასთან, უჯრედების სიცოცხლისუნარიანობისა და სიმსივნესთან ბრძოლის გასაძლიერებლად, მათში ინტერლეიკინ-15-ისა და ინტერლეიკინ-21-ის მაკოდირებელი გენები ჩააშენეს.
პაციენტს GPC3-CAR თერაპიის ორი დოზა გადაესხა. პირველი ინფუზიის შემდეგ სიმსივნური მარკერის (ალფა-ფეტოპროტეინის) დონე მკვეთრად შემცირდა, ხოლო რვა კვირის შემდეგ მიღებული მეორე დოზის ფონზე, კომპიუტერულმა ტომოგრაფიამ დაავადების სრული რეგრესია აჩვენა — ნაწიბუროვანი ქსოვილის გარდა, სიმსივნის კვალი აღარ ფიქსირდებოდა. მკურნალობიდან 12 თვის გასვლის შემდეგაც ბავშვი დაავადებისგან სრულად თავისუფალი რჩება.
ჰიუსტონის ბეილორის სამედიცინო კოლეჯის (Baylor College of Medicine) პედიატრ-ონკოლოგ დევიდ სტეფინის განცხადებით, ეს შემთხვევა ცხადყოფს, რომ ქიმიორეზისტენტული სოლიდური სიმსივნის დროს ხანგრძლივი და სრული პასუხის მიღწევა ამბულატორიულ პირობებშიც შესაძლებელია, თანაც სისტემური ტოქსიკურობის გარეშე.
მკვლევრები ხაზგასმით აღნიშნავენ, რომ ეს ჯერჯერობით ერთი პაციენტის წარმატებული კლინიკური შემთხვევაა ადრეული ფაზის კვლევიდან. მეთოდის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის საბოლოოდ დასადასტურებლად ტესტირება გრძელდება როგორც ბეილორის სამედიცინო კოლეჯში, ისე სიეტლის ბავშვთა საავადმყოფოს კლინიკურ კვლევაში (IMPACT).
