ფარმაცევტული ინდუსტრიის ტრადიციული მოდელი ერთჯერადი პრეპარატების შემუშავებაზეა ორიენტირებული. თუმცა, პლატფორმულ მიდგომებს სულ უფრო მეტი ადგილი უკავია თანამედროვე მედიცინაში, რადგან კომპლექსური დაავადებების, მეტასტაზური კიბოებისა და ქრონიკული კარდიომეტაბოლური დარღვევების შემთხვევაში ამ მოდელის შეზღუდულობა სულ უფრო ცხადი ხდება. ამ ფონზე, Novartis-მა აირჩია პლატფორმული სტრატეგია, რომელიც მოიცავს რადიოლიგანდურ თერაპიასა და RNA ინტერფერენციას. აღნიშნული მიდგომით შეიქმნა მრავალმხრივი თერაპიული შესაძლებლობები და რადიკალურად შეიცვალა მკურნალობის სტანდარტები.
ეს მიმოხილვა აჯამებს Novartis-ის უახლესი პლატფორმების გავლენას რადიოლიგანდური თერაპიის (RLT) ონკოლოგიაში და RNA ინტერფერენციის (RNAi) გამოყენებას კარდიომეტაბოლურ დაავადებებში. ადრეული მტკიცებულებები მიუთითებს მნიშვნელოვან სარგებელზე მეტასტაზური პროსტატის კიბოს მკურნალობაში (Pluvicto)-ს გამოყენებით: პროგრესირების ან სიკვდილიანობის რისკი 59%-ით შემცირდა, ხოლო პროგრესირების გარეშე სიცოცხლის ხანგრძლივობა თითქმის გაორმაგდა (5.6 თვიდან 11.6 თვემდე). პარალელურად, Inclisiran (Leqvio), PCSK9-ზე მომუშავე siRNA პრეპარატმა, 2025 წლის ევროპის კარდიოლოგიის საზოგადოების კონგრესზე წარმოდგენილ V-DIFFERENCE კვლევაში აჩვენა, რომ მკურნალობის დაწყებიდან 90 დღეში პაციენტების 85%-ს LDL ქოლესტერინის დონე მიზნობრივ დიაპაზონში დაუბრუნდა. ეს მონაცემები მიუთითებს, რომ პლატფორმული ინოვაციები, ერთჯერადი პროდუქტების ნაცვლად, შეიძლება გახდეს ონკოლოგიურ და კარდიომეტაბოლურ მედიცინაში ახალი თერაპიული პარადიგმის საფუძველი.
რადიოლიგანდური თერაპია ონკოლოგიაში
რადიოლიგანდური თერაპია (RLT) აერთიანებს მიზანმიმართულ ბიოლოგიურ აგენტებსა და რადიაციულ იზოტოპებს, რომლებიც სპეციფიკურად მიემართებიან სიმსივნური უჯრედებისკენ და მათ ანადგურებენ, ჯანსაღი ქსოვილის მაქსიმალური შენარჩუნებით.
ნოვარტისის გზა რადიოლიგანდური თერაპიის მიმართულებით თითქმის ათი წლის წინ დაიწყო Advanced Accelerator Applications-ისა და Endocyte-ის სტრატეგიული შესყიდვებით. ამ ჭკვიანური ნაბიჯით ნოვარტისმა შეიძინა როგორც სამეცნიერო გამოცდილება, ასევე საწარმოო ინფრასტრუქტურა. .კომპანიის წამყვანი პრეპარატი, (Pluvicto), დამტკიცებულია მეტასტაზური კასტრაციის-რეფრაქტერული პროსტატის კიბოს (mCRPC) შემთხვევაში. კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა, რომ Pluvicto ამცირებს პროგრესირების ან სიკვდილიანობის რისკს 59%-ით და ზრდის პროგრესირების გარეშე სიცოცხლის ხანგრძლივობას 5.6 თვიდან 11.6 თვემდე.
ამჟამად მიმდინარეობს მისი ეფექტურობის შესწავლა სხვა ლოკალიზაციის სიმსივნეებში, მათ შორის ფილტვის, სარძევე ჯირკვლის, პანკრეასისა და კოლორექტალური კიბოს დროს. ანალიტიკოსების შეფასებით, RLT-ს პოტენციურად 25–30 მილიარდ აშშ დოლარამდე გლობალური ბაზრის შექმნა შეუძლია.
ოპერაციული სირთულე RLT-ში დაკავშირებულია იზოტოპების მოკლე ნახევარდაშლასთან, რაც მოითხოვს ზუსტ წარმოებას, ტრანსპორტირებასა და დროულ დანიშვნას. Novartis-მა ამ გამოწვევის დასაძლევად უკვე ააშენა საწარმოო ობიექტები აშშ-ში, ევროპაში, ჩინეთსა და იაპონიაში, დანერგა ხელოვნური ინტელექტით გაძლიერებული ლოჯისტიკა და GPS-თრექინგის სისტემები.
RNA ინტერფერენცია კარდიომეტაბოლურ დაავადებებში
RNA ინტერფერენცია (RNAi) წარმოადგენს თერაპიულ მიდგომას, რომელიც ორგანიზმის ბუნებრივი მექანიზმების გამოყენებით კონკრეტული ცილების ექსპრესიას ბლოკავს. მისი წარმატებული მაგალითია siRNA-ზე დაფუძნებული პრეპარატი, რომელიც წელიწადში ორჯერ კეთდება და LDL ქოლესტერინის დონეს მნიშვნელოვნად ამცირებს.
ახალი მედიკამენტი ბლოკავს PCSK9 ცილას, რის შედეგადაც ღვიძლში LDL რეცეპტორების რაოდენობა იზრდება და სისხლიდან ქოლესტერინის ეფექტური მოცილება ხორციელდება.
სულ რამდენიმე დღის წინ 2025 წლის ევროპის კარდიოლოგიის საზოგადოების (ESC) კონგრესზე მადრიდში წარდგენილმა V-DIFFERENCE კვლევამ აჩვენა, რომ ახალი მედიკამენტი Inclisiran-ით მკურნალობის დაწყებიდან 90 დღეში პაციენტების 85%-ს LDL ქოლესტერინის დონე მიზნობრივ დიაპაზონში დაუბრუნდა. ეს მონაცემები პრეპარატის მნიშვნელოვან როლზე მიუთითებს გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების პრევენციასა და მართვაში.
პლატფორმული სტრატეგია მრავალ უპირატესობას აძლევს მედიცინას ერთჯერადი პროდუქტებისგან განსხვავებით. რადიოლიგანდური თერაპიას tumor-სელექტიური რადიაციული მოქმედება ახასიათებს, RNA ინტერფერენცია კი უზრუნველყოფს მექანიზმზე დაფუძნებულ და ხანგრძლივ ეფექტს კარდიომეტაბოლურ დაავადებებში. ორივე პლატფორმა ადასტურებს, რომ მედიცინის მომავალი შესაძლოა არ დაეფუძნოს ცალკეულ „ბლოკბასტერულ“ პრეპარატებს, არამედ ტექნოლოგიურ პლატფორმებს, რომლებიც მრავალ მიმართულებაში გამოიყენება.
დასკვნა
Novartis-ის მიერ განხორციელებული ინვესტიციები რადიოლიგანდურ თერაპიასა და RNA ინტერფერენციაში წარმოადგენს მნიშვნელოვან ეტაპს თანამედროვე მედიცინის განვითარებაში. მიღწეული შედეგები მიუთითებს, რომ პლატფორმული მიდგომები არსებითად ცვლის მკურნალობის პარადიგმას ისეთ რთულ და მაღალი რისკის მქონე დაავადებებში, როგორიცაა მეტასტაზური კიბო და გულ-სისხლძარღვთა დაავადებები.
წყარო:
How Novartis got ahead on ‘incredible’ cancer breakthrough. (2025, September 2). Financial Times.
Novartis. (2025, August 30). Novartis Leqvio® shows statistically significant and clinically meaningful early LDL-C goal achievement with less muscle pain [Press release]
