ჟურნალ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული კლინიკური კვლევის წინასწარი შედეგები ეპილეფსიის რეზისტენტული ფორმების მკურნალობაში მნიშვნელოვან პროგრესზე მიუთითებს.
კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა, რომ ახალი პრეპარატი, სახელწოდებით Zorevunersen, საგრძნობლად ამცირებს ეპილეფსიის ერთ-ერთი ყველაზე რთული ფორმის – დრავეს სინდრომის სიმპტომებს. ეს გენეტიკური დარღვევა იწვევს მძიმე შეტევებს, რომლებსაც ტრადიციული მედიკამენტები ხშირად ვერ აკონტროლებს.
კვლევის შედეგები
ლონდონის საუნივერსიტეტო კოლეჯისა (UCL) და Great Ormond Street-ის ჰოსპიტალის მიერ ჩატარებულ კვლევაში 2-დან 18 წლამდე ასაკის 81 ბავშვი მონაწილეობდა. შედეგები ასეთია:
-
შეტევების კლება: თუ კვლევამდე ბავშვებს თვეში საშუალოდ 17 შეტევა ჰქონდათ, პრეპარატის პირველი დოზის შემდეგ ეს მაჩვენებელი 50%-ით შემცირდა.
-
მაქსიმალური ეფექტი: სამი დოზის მიღების შემდეგ, ეპილეფსიური შეტევების რაოდენობა საშუალოდ 80%-ით შემცირდა.
-
ცხოვრების ხარისხი: გარდა შეტევების კლებისა, პაციენტებს გაუუმჯობესდათ მოტორული უნარები და კომუნიკაციის შესაძლებლობა.
რატომ არის ეს პრეპარატი განსაკუთრებული?
დღემდე არსებული მკურნალობის მეთოდები მხოლოდ სიმპტომების მართვაზე იყო ორიენტირებული. Zorevunersen კი უშუალოდ დაავადების გამომწვევ მიზეზს ებრძვის. ექსპერტების განმარტებით, ეს არის უდიდესი იმედი ათასობით ოჯახისთვის, რადგან დრავეს სინდრომის მქონე ბავშვები ხშირად საჭიროებენ 24-საათიან მეთვალყურეობას და იმყოფებიან მაღალი რისკის ქვეშ.
რა იქნება შემდეგი ნაბიჯი?
ამ ეტაპზე პრეპარატმა აჩვენა, რომ არის უსაფრთხო და ორგანიზმი მას კარგად იტანს. შემდეგი ნაბიჯი კლინიკური კვლევის მესამე ფაზაა, რომელიც უფრო ხანგრძლივ პერიოდში შეისწავლის პრეპარატის ეფექტურობას და შესაძლო იშვიათ გვერდით მოვლენებს. მეცნიერები ვარაუდობენ, რომ ეს მიდგომა გზას გაუხსნის კიდევ 800-მდე სხვადასხვა ფორმის გენეტიკური ეპილეფსიის მკურნალობას.
წყარო: The Guardian
