Предварительные результаты клинического испытания, опубликованные в журнале The New England Journal of Medicine, указывают на значительный прогресс в лечении устойчивых форм эпилепсии.
Клинические исследования показали, что новый препарат под названием Zorevunersen значительно уменьшает симптомы синдрома Драве, одной из наиболее сложных форм эпилепсии. Это генетическое заболевание вызывает тяжёлые приступы, которые часто не поддаются контролю с помощью традиционных лекарств.
Результаты исследования
В исследовании, проведённом University College London (UCL) и Great Ormond Street Hospital, приняли участие 81 ребёнок в возрасте от 2 до 18 лет. Результаты следующие:
Снижение числа приступов: до начала исследования у детей в среднем наблюдалось 17 приступов в месяц, однако после первой дозы препарата этот показатель снизился на 50%.
Максимальный эффект: после получения трёх доз частота эпилептических приступов в среднем уменьшилась на 80%.
Качество жизни: помимо уменьшения количества приступов, у пациентов наблюдались улучшения моторных навыков и коммуникативных способностей.
Чем этот препарат особенный?
До настоящего времени существующие методы лечения были направлены исключительно на контроль симптомов. Однако Zorevunersen воздействует на основную причину заболевания. Эксперты отмечают, что это даёт наибольшую надежду тысячам семей, поскольку дети с синдромом Драве часто нуждаются в круглосуточном наблюдении и остаются в группе высокого риска.
Какой следующий шаг?
На данном этапе препарат показал себя безопасным и хорошо переносимым. Следующим этапом станет клиническое испытание III фазы, которое позволит изучить долгосрочную эффективность препарата и возможные редкие побочные эффекты в течение более продолжительного периода. Учёные считают, что этот подход может открыть путь к лечению до 800 других форм генетической эпилепсии.
