Ученые добились беспрецедентного успеха в лечении рака поджелудочной железы — одного из самых тяжелых и смертоносных заболеваний. Клиническое исследование, представленное в Чикаго на ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии (ASCO), показало, что новая экспериментальная таблетка под названием дараксонрасиб (daraxonrasib) вдвое увеличила среднюю продолжительность жизни пациентов с запущенными формами опухоли. Ведущие специалисты считают это открытие крупнейшим прорывом последних десятилетий.
Обнаружить рак поджелудочной железы на ранней стадии крайне сложно, из-за чего более чем половине пациентов диагноз ставится уже после того, как опухоль распространилась на другие органы. При этом стандартная химиотерапия до сих пор демонстрировала очень низкую эффективность. Именно поэтому ученые из Бостонского института рака Дана-Фарбер протестировали новый препарат на 500 пациентах, чьи метастатические опухоли не поддавались традиционному лечению.
Результаты оказались настолько впечатляющими, что средняя продолжительность жизни пациентов, получавших дараксонрасиб, составила 13,2 месяца, тогда как в группе стандартной химиотерапии этот показатель составил всего от 6,6 до 6,7 месяца. Руководитель отдела онкологии Центра рака Университета Аризоны, доктор Рачна Шрофф, призналась, что не смогла сдержать слез при ознакомлении с результатами исследования, отметив, что за свою 16-летнюю практику лечения рака поджелудочной железы она никогда не видела подобного беспрецедентного уровня выживаемости пациентов.
Как работает этот препарат?
Секрет успеха этого инновационного медикамента кроется в его уникальном механизме действия: он целенаправленно блокирует мутировавший белок KRAS, который программирует рост и распространение почти всех опухолей поджелудочной железы. Ген KRAS на протяжении десятилетий оставался для ученых «недосягаемой мишенью» (undruggable) из-за особенностей его структуры. Однако дараксонрасиб работает по принципу так называемого «молекулярного клея» — он прочно связывается с мутантными белками и отключает их активность, тем самым останавливая прогрессирование опухоли.
Не менее важно и то, что пациенты переносили ежедневный прием таблеток гораздо дольше и легче, чем традиционную химиотерапию. Это напрямую отразилось на улучшении качества их жизни, уменьшении боли и сокращении размеров опухолевых узлов. Что касается побочных эффектов, то при применении препарата в основном фиксируются кожная сыпь и язвы в ротовой полости, что значительно легче по сравнению с высокой токсичностью химиотерапии.
В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) планирует ускорить процесс рассмотрения и авторизации лекарства. Параллельно с этим уже запущена специальная программа расширенного доступа (expanded access), которая позволяет пациентам, соответствующим критериям, получить доступ к экспериментальному препарату еще до его официального утверждения. Клиническое исследование уже вызвало огромный спрос со стороны пациентов и врачей, ведь для людей с таким диагнозом каждый дополнительный месяц, проведенный с близкими, бесценен.
Ученые надеются, что дараксонрасиб станет новым стандартом лечения рака поджелудочной железы, и планируют протестировать его эффективность на более ранних стадиях заболевания. Кроме того, поскольку мутантные гены семейства RAS подпитывают и другие онкологические патологии, препараты с аналогичным механизмом действия уже проходят испытания для лечения рака легких и толстой кишки.
