Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально одобрило первую генную терапию для лечения редкой формы наследственной потери слуха. По оценкам медицинских экспертов, это значительный прорыв, открывающий совершенно новую эру в лечении генетических нарушений слуха.
Согласно статистике, в США 2–3 ребенка из каждой 1 000 рождаются с проблемами слуха, причем более половины этих случаев обусловлены именно генетическими мутациями. Инновационный препарат Otarmeni, разработанный американской биотехнологической компанией Regeneron, направлен на лечение редкого генетического заболевания, которое ежегодно диагностируется примерно у 50 новорожденных в США.
Терапия предназначена для детей и взрослых с тяжелой или глубокой потерей слуха, вызванной мутацией гена OTOF. Данный ген кодирует критически важный белок, который обеспечивает передачу аудиторных сигналов из внутреннего уха в головной мозг. Процедура проводится хирургом в виде однократной инъекции непосредственно в ухо.
Клиническое исследование, в котором приняли участие 20 педиатрических пациентов в возрасте от 10 месяцев до 16 лет, показало высокую эффективность: как минимум у 80% пациентов через несколько месяцев наблюдалось значительное улучшение слуха.
Примечателен и экономический аспект препарата. В целом, генная терапия обходится крайне дорого, и в США ее стоимость часто достигает нескольких миллионов долларов. Однако, согласно заявлению компании Regeneron, они планируют сделать данное лечение полностью бесплатным для американских пациентов, соответствующих необходимым медицинским критериям.
