აშშ-ის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის (FDA) უჯრედული, ქსოვილოვანი და გენური თერაპიების მრჩეველთა კომიტეტმა (Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee, CTGTAC) 9 ხმით 3-ის წინააღმდეგ მხარი არ დაუჭირა დერამიოცელის (deramiocel) დამტკიცებას დიუშენის კუნთოვან დისტროფიასთან (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) ასოცირებული კარდიომიოპათიის სამკურნალოდ. კომიტეტის შეფასებით, Capricor Therapeutics-ის მიერ წარმოდგენილი კლინიკური მონაცემები თერაპიის ეფექტურობის დასადასტურებლად საკმარის მტკიცებულებას არ წარმოადგენს.
დერამიოცელი წარმოადგენს გულის ქსოვილიდან მიღებულ ალოგენურ უჯრედულ თერაპიას (მკურნალობის მეთოდი, რომლის დროსაც პაციენტის ორგანიზმში შეჰყავთ სხვა ჯანმრთელი დონორისგან მიღებული უჯრედები, რათა ხელი შეუწყოს დაზიანებული ქსოვილების აღდგენას), რომლის მიზანია დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) დროს განვითარებული ანთებისა და ფიბროზის შემცირება. რესპირატორული მოვლის გაუმჯობესების შედეგად DMD-ით დაავადებულ პაციენტთა სიცოცხლის ხანგრძლივობა მნიშვნელოვნად გაიზარდა, რის გამოც კარდიომიოპათია დაავადებასთან დაკავშირებული სიკვდილიანობის ერთ-ერთ წამყვან მიზეზად იქცა. მიუხედავად ამისა, DMD-თან ასოცირებული კარდიომიოპათიისთვის დღემდე არ არის დამტკიცებული სპეციფიკური მკურნალობა, რომელიც უშუალოდ გულის დაზიანების პროგრესირებას შეაფერხებდა.
Capricor Therapeutics-მა ბიოლოგიური ლიცენზიის განაცხადი (BLA) პირველად 2025 წელს წარადგინა HOPE-2 კვლევის მონაცემებზე დაყრდნობით, თუმცა FDA-მ განაცხადი უარყო ეფექტურობის არასაკმარისი მტკიცებულებებისა და წარმოებასთან დაკავშირებული ტექნიკური ხარვეზების გამო. კომპანიამ მოგვიანებით HOPE-3 კვლევის შედეგად მიღებული განახლებული მონაცემების საფუძველზე განაცხადი ხელახლა წარადგინა, თუმცა ამჯერად მრჩეველთა კომიტეტმა მიიჩნია, რომ კვლევის სტატისტიკურ შეფასებასთან დაკავშირებული გაურკვევლობები არასაკმარისია დერამიოცელის კარდიოპროტექტორული ეფექტის დასადასტურებლად.
HOPE პროგრამა მოიცავდა I/II ფაზის HOPE-Duchenne კვლევას, რომელმაც შეაფასა უჯრედული თერაპიის უსაფრთხოება, და HOPE-3 კვლევას, რომლის ფარგლებში მკვლევრებმა რანდომიზებულად გადაანაწილეს 10 წლის ან უფროსი ასაკის 106 ბიჭი და ახალგაზრდა მამაკაცები დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) მოწინავე ფორმით. მონაწილეები ორ ჯგუფად დაიყო: ერთი ჯგუფი იღებდა დერამიოცელის განმეორებით ინტრავენურ ინფუზიებს, ხოლო მეორე — პლაცებოს. Capricor-ის შეფასებით, HOPE-2-ის, HOPE-3-ისა და გრძელვადიანი დაკვირვების მონაცემები თანმიმდევრულად აჩვენებდა გულისა და ჩონჩხის კუნთების ფუნქციის შენარჩუნებას, თუმცა მრჩეველთა კომიტეტის წევრთა უმრავლესობამ წარმოდგენილი სტატისტიკური მტკიცებულებები დერამიოცელის კლინიკური ეფექტურობის დასადასტურებლად საკმარისად არ მიიჩნია.
ღია მოსმენაზე პაციენტებმა, მათმა ოჯახის წევრებმა და პაციენტთა ინტერესების დამცველმა ორგანიზაციებმა ყურადღება გაამახვილეს დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის (DMD) ეფექტური ალტერნატიული თერაპიების შეზღუდულ ხელმისაწვდომობაზე. თუმცა კომიტეტის წევრებმა აღნიშნეს, რომ მარეგულირებელი გადაწყვეტილებები უნდა ეფუძნებოდეს სამეცნიერო მტკიცებულებებს, კლინიკურად რელევანტურ შედეგებსა და თერაპიის უსაფრთხოების პროფილის სრულყოფილ შეფასებას.
FDA დერამიოცელის რეგისტრაციის თაობაზე საბოლოო გადაწყვეტილებას 2026 წლის 22 აგვისტოს მიიღებს.
წყარო: medscape.com
